Un avenç molt esperançador: el fàrmac que frena el desenvolupament de l'Alzheimer

Un tractament experimental ofereix noves esperances en la lluita contra l'Alzheimer: segons un estudi internacional, el medicament va aconseguir reduir a la meitat el risc de demència en persones amb predisposició genètica a desenvolupar la malaltia a edats primerenques, entre els 30 i 50 anys.

La recerca, liderada per la Unitat d'Assajos Clínics DIAN-EL TEU de la Universitat de Washington en St. Louis (els EUA), representa el primer assaig clínic que demostra que eliminar les plaques amiloides del cervell molts anys abans de l'aparició de símptomes podria retardar l'inici de la malaltia. Els resultats es van publicar en The Lancet Neurology.

Reduir el risc de gairebé el 100% a la meitat

L'estudi va incloure a 73 participants amb mutacions genètiques hereditàries que gairebé garanteixen el desenvolupament d'Alzheimer en la mitjana edat. Entre ells, un subgrup de 22 persones que va començar el tractament abans de mostrar signes de deterioració cognitiva i el va continuar durant una mitjana de vuit anys, va mostrar una reducció en el risc de desenvolupar símptomes de demència de pràcticament el 100% a aproximadament el 50%.

"Tots en aquest estudi estaven destinats a desenvolupar Alzheimer, i alguns encara romanen asimptomàtics", assenyala el Dr. Randall J. Bateman, autor principal i professor de Neurologia en WashU Medicine. “No sabem quant temps romandran així: poden ser anys o fins i tot dècades. Però sí que sabem que és possible retardar l'inici dels símptomes i oferir-los més anys de vida saludable”.

La hipòtesi amiloide cobra força

Aquests resultats reforcen la hipòtesi amiloide, que sosté que el procés que condueix a la demència comença amb l'acumulació de plaques amiloides en el cervell, i que eliminar-les o prevenir la seva formació podria frenar l'avanç de l'Alzheimer.

L'assaig forma part de l'estudi DIAN-EL TEU-001, el primer en el món dissenyat per a prevenir l'Alzheimer en persones amb alt risc genètic. Els participants estaven entre 15 anys abans i 10 anys després de l'edat en la qual, segons els seus antecedents familiars, s'esperava que apareguessin els símptomes.

Què va ocórrer amb el tractament?

El medicament en qüestió, gantenerumab —desenvolupat per Roche i la seva filial Genentech—, va mostrar inicialment la seva capacitat per a reduir l'acumulació d'amiloide en el cervell i millorar alguns biomarcadores relacionats amb l'Alzheimer. No obstant això, en la fase inicial de l'estudi, els beneficis cognitius no van ser clars, ja que molts participants encara no havien desenvolupat símptomes, sense importar si rebien el fàrmac o un placebo.

Això va portar als investigadors a estendre l'assaig, administrant gantenerumab a tots els participants per a avaluar si un tractament més prolongat o dosis majors podrien prevenir o retardar la deterioració cognitiva. Durant aquesta fase, els participants van rebre el medicament durant una mitjana de 2,6 anys abans que l'estudi s'interrompés a mitjan 2023, després que Roche decidís posar fi al desenvolupament de gantenerumab després de resultats decebedors en altres assajos.

Malgrat això, l'anàlisi de les dades d'aquesta extensió va mostrar que eliminar les plaques amiloides anys abans de l'inici esperat dels símptomes podria retardar significativament la progressió de la malaltia, especialment en els qui van iniciar el tractament de manera primerenca i el van rebre durant més temps.

Un futur prometedor, encara que encara incert

Encara que els resultats són preliminars i se centren en un grup petit de persones amb Alzheimer d'origen genètic, ofereixen una prova de concepte que podria aplanar el camí per a estratègies preventives més eficaces en el futur. "El nostre objectiu és que aquestes persones mai desenvolupin símptomes", afirma Bateman.

Aquest estudi representa un pas important en la cerca de tractaments que no sols alleugin els símptomes de l'Alzheimer, sinó que previnguin la seva aparició abans que comenci el dany cerebral irreversible.