El cardiòleg Fernando de Frutos, sobre el tractament de Mavacamten a Bellvitge: "Ara els pacients poden caminar 100 metres plans sense pauses"

El cor és lòrgan més vital del cos humà. Sense cor, no hi ha vida. Segons dades recollides fa un lustre per l'OMS, les malalties cardiovasculars, que afecten el cor, les artèries i les venes, són la principal causa de mort als països desenvolupats. Van causar 18 milions de morts al món el 2019: un terç del total. I sense un cor sa no hi ha una vida digna. Moltes malalties són cròniques i dificulten la vida dels qui les pateixen.

Però el món progressa gràcies a la ciència. I Espanya creix en qualitat i esperança de vida gràcies a un sistema sanitari avantatjat. , pioner en el tracte de la miocardiopatia hereditària més freqüent, l'obstructiva , amb un nou fàrmac. miocardiopaties aquelles malalties del múscul cardíac que dificulten la seva capacitat per bombar sang a la resta del cos.

L'Hospital de Bellvitge acaba d'iniciar el primer tractament amb aquest fàrmac, Mavacamten . Ho fa mitjançant una consulta específica, referència a Catalunya, i dóna prioritat a aquells pacients que presenten més símptomes de la miocardiopatia hereditària, tot i haver seguit altres tractaments mèdics fins ara. Símptomes que contemplen la dificultat per respirar , la fatiga extrema i fins i tot el desmai .

CatalunyaPress ha conversat amb el cardiòleg Fernando de Frutos , un dels artífexs del projecte juntament amb el doctor Carles Díez López, coordinador del projecte i responsable de la Unitat de Miocardiopaties Familiars; i la farmacèutica Lorena Santulari Verdú. De Frutos ha explicat que “ el tractament s'ha iniciat en dos pacients , i dos més el començaran la setmana que ve. Els dos que ja l'han iniciat són homes d'uns 50 anys, residents a la zona del Baix Llobregat. Tots dos presentaven força símptomes i feia temps que esperaven l'oportunitat d'accedir al fàrmac".

Segons ha informat l'Hospital de Bellvitge aquest dijous, la dosi de la medicació s'ajusta a les característiques específiques de cada pacient, com l'edat, el sexe, el pes, l'historial mèdic, els factors genètics i la medicació concomitant. Per garantir una monitorització rigorosa, es fan controls periòdics que inclouen proves clíniques, analítiques i d'imatge avançada, permetent ajustar el tractament de manera proactiva, detectar precoçment efectes adversos i maximitzar els beneficis clínics.

I ¿ quins són els triomfs de Mavacamten? Els estudis publicats durant els darrers cinc anys, explica De Frutos, mostren una millora significativa en la qualitat de vida i la capacitat d'esforç. requerien pauses freqüents per als pacients, ara poden realitzar-se sense problemes". Com que és una malaltia hereditària, no té cura, però es pot prevenir i controlar amb un diagnòstic i tractament oportú. Si en una família hi ha quatre germans i un presenta la patologia, "és important" que els altres es facin "un seguiment precoç".

Tot i que el tractament no és perfecte, "millora els símptomes en més del 75% dels pacients i redueix els paràmetres d'obstrucció. Pràcticament tots els pacients responen favorablement al tractament. Pot reduir lleugerament la força de contracció del cor, cosa que és l'objectiu desitjat".

En el pitjor dels casos, “hi ha el risc que, sense controls adequats, la reducció sigui excessiva. Aquests pacients tenen un cor que es contrau amb més força del normal, i el medicament busca regular-lo. En casos poc freqüents (aproximadament 1 de cada 20), aquesta reducció podria ser massa marcada, cosa que requeriria suspendre el tractament. En general, els pacients no perceben aquest efecte”, avisa De Frutos. Efectes secundaris en general ben tolerats.

L?Hospital de Bellvitge ha instaurat aquest tractament a Catalunya. Tot i que no és exclusiu: “altres hospitals també han començat a aplicar-ho”. I està ben emparat: "És un medicament d´ús hospitalari, els pacients el reben directament al´hospital. El cost estimat és d´uns 1.000 euros mensuals, però està aprovat i finançat per la sanitat pública a Espanya".

I van per més: De Frutos estima que al llarg de 2025, " entre 25 i 50 pacients del nostre hospital podran beneficiar-se del tractament . Això representa aproximadament el 30% dels pacients amb aquesta malaltia" al centre. de cada 3 pacients amb aquesta malaltia presenten obstrucció, que és la condició per a la qual està indicat el tractament. Alguns d'aquests pacients tenen símptomes greus, mentre que altres els presenten en menor grau”, afegeix.

L'Hospital de Bellvitge ja ha aportat molt en la matèria, però encara queda per assolir el ple de pacients que puguin rebre el tractament. També continua treballant en una qüestió molt important: “S'estan duent a terme assajos clínics per explorar si el fàrmac pot ser beneficiós en formes no obstructives de la malaltia”.

"L'Hospital de Bellvitge participa en un d'aquests assajos, que estudia si Mavacamten millora els símptomes no obstructius, com la sensació d'ofec", ha dit De Frutos. En aquests casos, encara que no hi ha un bloqueig directe, el cor continua funcionant de manera anormal i pot causar els símptomes esmentats. Si els estudis confirmen la seva eficàcia, el tractament podria beneficiar un grup més ampli de pacients que fins ara tenien menys opcions.