El Comitè de Medicaments d'Ús Humà (CHMP, per les sigles en anglès) de l'Agència Europea de Medicaments (EMA, per les sigles en anglès) ha emès després de mesos de revisions la recomanació de comercialitzar lecanemab, el primer fàrmac que ha demostrat beneficis clínics en la malaltia d'Alzheimer, per a tractament del deteriorament cognitiu lleu o la demència lleu en pacients que en tenen només una o cap còpia d'ApoE4.
Aquesta decisió la pren després d'haver rebutjat el mes de juliol passat de l'autorització del mateix fàrmac, comercialitzat com a 'Leqembi' per Eisai i Biogen, pels seus efectes secundaris en una població més àmplia de pacients amb malaltia d'Alzheimer en fase inicial. Així mateix, des de l'EMA adverteixen que el fàrmac estarà disponible a través d'un programa d'accés controlat per garantir que el medicament només s'utilitzi a la població de pacients recomanada.
La decisió presa aquest dijous afecta els pacients amb una sola còpia d'ApoE4 o sense tenen menys probabilitats d'experimentar anomalies en les imatges relacionades amb amiloide (ARIA) que les persones amb dues còpies d'ApoE4. ARIA és un efecte secundari greu reconegut de 'Leqembi' que implica inflor i possible sagnat al cervell.
L'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA, per les sigles en anglès) va concedir l'aprovació tradicional al lecanemab el juliol del 2023, després del suport unànime de la seva eficàcia clínica per part d'un comitè assessor. Als EUA es va acordar proporcionar una àmplia cobertura per a lecanemab, per a pacients elegibles amb Alzheimer en fases primerenques. També ha estat aprovat per a en fase primerenca per les autoritats reguladores del Japó el 25 de setembre de 2023, i aquest any per les de la Xina (3 de gener), Corea del Sud (27 de maig), Hong Kong (11 de juliol) i Israel (12 de juliol).
Per al reexamen, l'empresa va proporcionar una anàlisi de subgrups de dades de l'estudi principal que va incloure 1.521 pacients que tenen una o cap còpia d'ApoE4 d'un total de 1.795 pacients. La principal mesura d'eficàcia va ser un canvi en els símptomes cognitius i funcionals després de 18 mesos, mesurat utilitzant una escala de qualificació de demència coneguda com a CDR-SB. L'escala va de 0 a 18, on les puntuacions més altes indiquen un deteriorament més gran.
Després de 18 mesos de tractament, els pacients tractats amb 'Leqembi' van tenir un augment menor en la puntuació CDR-SB que els que van rebre placebo (1,22 davant 1,75), cosa que indica un deteriorament cognitiu més lent. Els resultats d'altres mesures clau van ser similars als observats amb l'escala CDR-SB.
Com amb totes les avaluacions, durant el nou examen el CHMP també va considerar les presentacions de pacients, cuidadors, metges i organitzacions, que van compartir les seves perspectives sobre les necessitats no satisfetes dels pacients amb malaltia d'Alzheimer i les dades sobre el deteriorament cognitiu i els riscos.
El dictamen del CHMP és un pas intermedi al camí de 'Leqembi' cap a l'accés dels pacients. El dictamen s'enviarà ara a la Comissió Europea perquè adopti una decisió sobre una autorització de comercialització a escala de la UE. Un cop s'hagi concedit una autorització de comercialització, les decisions sobre el preu i el reemborsament s'adoptaran a nivell de cada Estat membre, tenint en compte el paper i ús potencials d'aquest medicament en el context del sistema sanitari nacional.
Les dades mostren un risc menor d'ARIA
L'ARIA es manifesta de dues formes: ARIA-E (edema), que consisteix en l'acumulació de líquid al cervell, i ARIA-H (hemorràgia), que consisteix en petites hemorràgies al cervell. Pot presentar-se de forma natural a tots els pacients amb malaltia d'Alzheimer, però es veu exacerbada per la presa de medicaments com Leqembi, és a dir, anticossos dirigits contra la beta amiloide.
En el nou examen sol·licitat per l'empresa, el CHMP va tenir en compte les anàlisis de subgrups que van excloure les dades dels pacients que portaven 2 còpies del gen ApoE4 i, per tant, presentaven el risc més gran d'ARIA.
Els resultats d'aquestes anàlisis van mostrar que entre els pacients tractats amb Leqembi, el 8,9% d'aquells només amb una còpia o cap còpia d'ApoE4 van experimentar ARIA-E, en comparació del 12,6% de tots els pacients; de manera similar, el 12,9% dels pacients de la població restringida van experimentar ARIA-H en comparació del 16,9% de la població més àmplia.
Entre els pacients tractats amb placebo (un tractament fictici), les xifres van ser de l'1,3% i del 6,8% per a ARIA-E i ARIA-H, respectivament, a la població restringida.
'Leqembi' conté el principi actiu lecanemab i s'administra en forma d'infusió (degoteig) en una vena una vegada cada dues setmanes. El principi actiu de Leqembi, lecanemab, és un anticòs monoclonal (un tipus de proteïna) que s'adhereix a una substància anomenada beta amiloide, que forma plaques al cervell dels pacients amb malaltia d'Alzheimer. En unir-se a la beta amiloide, Leqembi redueix les plaques amiloides al cervell.
Els efectes secundaris més freqüents de 'Leqembi' inclouen reaccions relacionades amb la infusió, ARIA-H, ARIA-E i mal de cap. Leqembi no ha de ser utilitzat per persones que reben tractament anticoagulant, ja que això podria augmentar el risc de desenvolupar ARIA-H i hemorràgies cerebrals.
Escriu el teu comentari