Diversos centres de recerca acorden impulsar la teràpia gènica per a malalties rares a Espanya

 

El Centre d'Investigació Biomèdica en Xarxa en Malalties Rares (CIBERER), el Centre d'Investigacions Energètiques, Mediambientals i Tecnològiques (CIEMAT) i l'Institut d'Investigació Sanitària de la Fundació Jiménez Díaz (IIS-FJD) han signat un acord amb la companyia de teràpia gènica Rocket Pharmaceuticals per al desenvolupament d'aquests tractaments en patologies poc freqüents.

En concret, la seva col·laboració permetrà el codesenvolupament i llicència mundial i exclusiva de vectors de teràpia genètica generats a Espanya per a nous tractaments contra malalties rares que afecten les cèl·lules sanguínies. El programa principal, dirigit a l'anèmia de Fanconi, es troba en un assaig clínic de fase I/II i està basat en una d'aquestes llicències.

I encara que els termes econòmics dels acords són confidencials, Rocket pagarà fins a 8 milions d'euros segons vagin aconseguint culminar els desenvolupaments i s'assoleixin les fites reglamentàries.

A més del programa de l'anèmia de Fanconi, s'espera que programes per a altres dues malalties rares que afecten les cèl·lules sanguínies, l'anèmia hemolítica deguda a deficiència de piruvat quinasa eritrocítica (PKD) i la deficiència d'adhesió de leucòcits tipus I (LAD- I), arribin a fase clínica en 2018.

"L'objectiu final d'aquest Consorci és optimitzar el desenvolupament de noves teràpies gèniques i facilitar la seva aplicació en pacients amb malalties sanguínies rares, però de la manera més segura, efectiva i ràpida possible", segons ha destacat Juan Bueren, cap d'aquesta divisió.

DESIGNATS MEDICAMENTS ORFES PER EMA I FDA

Els presents projectes de teràpia gènica es duran a terme utilitzant vectors virals desenvolupats per l'equip d'investigació CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD, després que les agències europea i americana de medicaments (EMA i FDA respectivament) ja hagin atorgat la designació de medicaments orfes per al desenvolupament dels mateixos.

L'objectiu d'aquests medicaments de teràpia gènica és facilitar la correcció dels defectes genètics que es troben en les cèl·lules mare hematopoètiques dels pacients amb les malalties abans esmentades.

Per mostrar l'eficàcia potencial dels tractaments de teràpia gènica per a malalties com les immunodeficiències congènites greus i les hemoglobinopaties, s'han de dur a terme estudis clínics i preclínics complexos, com els que s'espera que es desenvolupin gràcies a aquest consorci públic-privat internacional.

Perquè el Consorci pugui generar i desenvolupar vectors de teràpia gènica i comercialitzar-los en col·laboració amb Rocket, han estat també essencials el suport financer per a la investigació bàsica durant més de quinze anys a través dels Plans Nacionals de Recerca i la col·laboració de la Fundació Botín.